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中国用基因编辑技术治疗肺癌 属世界首例

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2016年10月28日,成都华西医院一名严重肺癌患者被注入基因改良型细胞。中国科学家在人体内利用革命性的CRISPR-Cas9基因编辑技术,在全世界尚属首例。

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基因编辑技术备受争议(图源:VCG)

英国《自然》周刊报道称,以四川大学的卢铀为首的科研小组从该患者体内取出了免疫细胞,然后利用CRISPR-Cas9技术对免疫细胞进行编辑。这项技术可破坏一种在正常情况下检测免疫细胞以启动免疫反应能力的基因,进而防止该免疫细胞攻击健康细胞。改良后的免疫细胞经过繁殖被重新注入患者的血液。理想情况是,免疫细胞会在患者血液里对癌细胞进行导向追踪并将其消灭。

CRISPR的意思是“成簇的、规律间隔的短回文重复序列”,即脱氧核糖核酸序列的固定模式,可进行编辑。Cas9是一种改良型蛋白质,注入人体后可对脱氧核糖核酸产生影响,就像一把可裁剪基因的剪刀。这项技术依据的是一项10年前的发现,即某些菌细胞可确定入侵病毒并切断它们的脱氧核糖核酸。

CRISPR-Cas9在此基础上进行了技术改良,由此可对基因进行编辑,进而可消除有害疾病,甚至还可创造人畜混合器官,以弥补移植器官数量的不足。

据11月16日报道,中国启动了全球首个CRISPR基因编辑技术人类临床试验。利用CRISPR技术可以对生物的DNA序列进行编辑和修改。

据报道,中国四川大学华西医院肿瘤科主任卢铀的团队利用CRISPR技术对患者的免疫细胞进行基因编辑,使免疫细胞中负责编码PD-1蛋白的基因失去活性。这种蛋白能调节细胞的免疫反应,而癌细胞利用这一特点在人体内进行扩散。10月28日,这名患者接受了第一次基因编辑细胞人体注射,以期在PD-1蛋白不发挥作用的情况下,基因编辑细胞能杀灭癌细胞,治好患者的肺癌。试验的初步结果将在6个月后知晓。

报道称,但对于这种疗法的安全性和可能产生的副作用还存在一些疑问。因为目前还不知道,基因编辑细胞除了攻击癌细胞外,是否还会攻击健康细胞。卢铀表示,试验的第一阶段进展顺利,将会对患者进行第二次注射,但为了替患者保密,他拒绝透露更多细节。整个试验共有10人参加,其余9人也是肺癌患者,在接受放疗或化疗后,他们的情况并未改善。

基因疗法,中国已走在世界最前沿

在CRISPR-Cas9技术被发明之前,许多研究人员已经看见了基因编辑在治疗各类疾病中不可限量的前景。

然而,随着CRISPR-Cas9技术的引入,这种更为简单、高效、准确的基因编辑技术将使基因疗法进入临床阶段的时间大大提前。

“类似当年的美苏太空竞赛,只不过这次是中国和美国在生物医疗领域的争夺。这种竞争之所以重要,是因为良性竞争会不断提升技术和终端产品的可靠性”,卡尔·朱恩教授表示。

卡尔·朱恩是美国肿瘤细胞免疫疗法的先驱者,同时也是一个重大基因疗法科研计划的科学顾问,该计划希望通过CRISPR技术来标记患者细胞中的三种基因,并达到治疗多种癌症的最终目的。卡尔·朱恩希望,美国的研究团队最早能在2017年初开始进行试验性治疗。

无疑,中美两国在基因治疗领域已经走在了世界前列,而中国已经完成了首例人体测试,至少在技术的实际应用方面,已将美国甩在身后。

无法避免的尴尬:伦理与道德

然而,编辑人类基因无疑极具争议。甚至在英国,编辑人类基因是被禁止的。

一项在中国进行的对不能成活的人类胚胎展开的研究,在全球学术界曾引起了广泛关注,后因研究人员发现在临床环境下使用这种技术面临“严重障碍”而被叫停。

此外,在2015年3月,一个研究小组在《Nature》杂志发表公开信,提出“严重担忧”编辑人类基因“种系”产生的道德和安全影响。

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