治疗失明的基因疗法有望首次在美国获批

近日，来自火花治疗公司的一种开创性的AAV基因疗法朝获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准前进了一大步。外部专家组在审阅了相关数据并听取了一些视力严重受损患者的意见后，支持这种颠覆性疗法进入市场。这些患者的生活因这种疗法而发生改变。

FDA正在评审一种全新的治疗失明的基因疗法。

图片来源：The U.S. Food and Drug Administration/Flickr

投票结果是16:0。专家们对该药物的效益—风险预测表示赞同，并且支持FDA下设的细胞、组织和基因疗法顾问委员会为voretigene neparvovec药物产品放行，同时为FDA首次历史性地批准载体转送基因疗法提供了令人信服的理由。

“基因疗法让我的世界变得如此明亮。”一名年轻患者说。他继续描述了自己如何首次看见月亮、在夜晚外出、观察面部表情，并且过上了更加正常的生活，而不是等着失明那一天的到来。Christian Guardino讲述了4年前开始的治疗如何拯救自己的视力。如果没有基因疗法，黑暗很可能在这段时间里已经逼近他。

不过，这并不是什么灵丹妙药。随着FDA内部评审出炉，虽然voretigene neparvovec（也被称为Luxturna）——利用一种同腺病毒相关的载体——通过采用衡量药物主要终点的光照条件改善了视力，但远未到达治愈由RPE65基因突变触发的视网膜营养性萎缩症的程度。调查人员表示，视力的改善还受到能存活的视网膜细胞数量的限制。

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