由华裔科学家刘大卫(David Liu)和张锋主持的研究团队，25日分别推出力量强大的基因编辑工具，可天衣无缝的修补基因的微小但致命的错误，而且不会永久改变基因。
这种方法可用以修正造成人类大部分遗传疾病，而且有些迄无治疗方法的基因突变，为治疗遗传性失明、镰状细胞贫血、囊肿性纤维化和其他几千种遗传疾病开辟新的途径。
哈佛大学的刘大卫团队发展出来的技术，可对去氧核糖核酸(DNA)单一字母进行极精确的“化学手术”，可是不会切断基因的阶梯状结构。
麻省理工学院(MIT)博德研究所的张锋团队，则针对一旦异常可能损害健康甚至造成死亡的核糖核酸(RNA)进行编辑，而不改变DNA。
这两种技术都是利用革命性的基因编辑科技CRISPR-Cas9发展出来。人类基因图谱包含60亿个DNA字母或化学碱基，而CRISPR-Cas9有如分子剪刀，可把基因不想要的部分切除，代以新的基因段序。
但是，CRISPR会造成DNA断裂，刘大卫开创性的碱基编辑则是以化学方法纠正DNA的单一字母错误。刘大卫说，CRISPR有如剪刀，碱基编辑则有如铅笔。
DNA有四种化学碱基：嘌呤(A)、胞嘧啶(C)、鸟嘌呤(G)、胸腺嘧啶(T)；每两个碱基组成碱基对，而且都是AT和CG互相键结组成DNA 。
单一字母出现的错误，也就是点突变，可能导致遗传疾病。刘大卫团队去年即描述一种可把GC碱基对变成AT碱基对的碱基编辑工具，而他们现在发展出一种全新的脢，可把AT变成GC对。
这是以前不可能做到，而科学界一直想追求的目标，因为迄今所知3万2000种与疾病有关的点突变，约有一半是在GC碱基对在基因图谱某个地方错误变成AT对造成的。
专家说，用CRISPR植入或切除基因字母，可能造成有点无法逆料的结果，用碱基编辑则不会造成DNA断裂，结果可能较确定。
评论 (0)