美国将启动1.9亿美元基因组编辑研究项目 重点促临床转化

美国国家卫生研究院１月２３日宣布，将在今后６年内拿出１．９亿美元资助基因组编辑研究项目，消除这项“革命性”技术应用于治疗人类患者的障碍。

美国国家卫生研究院

该机构当天在一份声明中说，这项名为体细胞基因组编辑的计划，将重点研究改善在患者体内运送基因组编辑工具的机制、开发新型或改进基因组编辑器、开发在动物和人类细胞中测试基因组编辑工具安全性和有效性的方法，以及组装可供科学界共享的基因组编辑工具包。

该院院长弗朗西斯·柯林斯说：“ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９等基因组编辑技术给生物医学研究带来革命性变化。体细胞基因组编辑计划的重点是大幅加速这些技术的临床转化，以治疗尽可能多的遗传病。”

体细胞是相对于生殖细胞的概念，这类细胞的遗传信息不会像生殖细胞那样遗传给下一代，所以基因组编辑治疗带来的体细胞改变也不会遗传下去。

许多罕见疾病和一些常见病都是由人体ＤＮＡ（脱氧核糖核酸）的改变引起，这些ＤＮＡ变化可能遗传自父母，也可能后天发生。

美国国家卫生研究院说，过去十多年里，基因组编辑领域取得巨大进展，让精准改变活细胞内的ＤＮＡ成为可能，但这种技术要广泛应用于临床仍面临许多挑战。