针对无法切除的肝癌 FDA批准新系统疗法

针对无法切除的肝癌 FDA批准新系统疗法

药明康德报道，美国FDA近日宣布批准卫材（Eisai）公司研发的lenvatinib作为治疗无法切除的肝细胞癌（hepatocellular carcinoma，HCC）的一线疗法。这是在获得批准治疗甲状腺癌和肾癌之后，lenvatinib添加的最新适应症。

HCC是最常见的原发性肝癌，它在慢性肝炎患者中最常出现，诸如由于乙肝或丙肝病毒感染导致肝硬化的患者。而且HCC的发病率和致死率在过去十年里稳步上升。早期HCC可以通过手术切除进行治疗，但是无法切除的HCC的预后显著降低，通常患者的平均生存期小于一年。不幸的是，大约70%的HCC患者在确诊时就已经无法接受手术切除或肝脏移植疗法。对于这些患者来说，他们的治疗选择非常有限。

Lenvatinib是一种口服抑制剂。试验结果表明，Lenvatinib组的平均总生存期为13.6个月，对照组为12.3个月。而且，lenvatinib组的平均无进展生存期为7.3个月，显著高于对照组的3.6个月。

Opdivo三线治疗小细胞肺癌疗法获批

百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）近日宣布，美国食品药品监管局FDA加速批准了Opdivo（O药）三线治疗小细胞肺癌（SCLC）。即在SCLC肺癌患者的癌症恶化, 在接受了铂类化疗治疗后, 和至少其他一种疗法后，可以有新的治疗选择。

一线是最常用的药物。二线是次选药物。三线是备用药物,适用于重症和特殊情况。尽管是三线用药，O药也是第一个获得批准治疗SCLC的肿瘤免疫疗法。这也是O药在近两年内首次获得的新适应症批准。

SCLC是两种最常见的肺癌种类之一，占所有肺癌病例的10至15%。美国2018年预计约有27000例新诊断出的SCLC患者。SCLC早期诊断困难，进展非常迅速，通常被诊断出时已经是晚期。而IV期SCLC在确诊后的5年生存率仅有2%，治疗前景不容乐观。

百时美施贵宝的免疫疗法药物Opdivo为全球首个获得监管机构批准的PD-1免疫检查点抑制剂，独特地利用人体自身的免疫系统来帮助机体恢复抗肿瘤免疫反应。

罕见病多发神经痛新药获批

美国食品和药物管理局 FDA批准了Alnylam制药的Onpattro，治疗淀粉样蛋白 hATTR 异常引起的周围神经疾病 (多发性神经病) 成人患者。

这是 FDA 批准的首个治疗hATTR多发神经痛的新药。

多发性神经痛是一种罕见的、衰弱的、经常致命的遗传性疾病。其特征是周围神经、心脏和其他器官中的淀粉样蛋白 hATTR 异常。

在一项225人患者参加的临床试验中, 其中148人随机被分配到每三周接受一次 Onpattro 输液治疗18个月, 其中77人随机分配接受安慰剂治疗。

接受 Onpattro 的患者显示了较好的疗效, 包括肌肉强度、感觉 (疼痛、体温、麻木)、反射和自主症状 (血压、心率、消化率) 。

此外，接受Onpattro 治疗的患者在步行、营养状况和日常生活活动的能力评估方面也取得了较好的成绩。

骨性关节炎新药3期临床结果显示可以显著减少疼痛

再生元（Regeneron Pharmaceuticals）公司与梯瓦（Teva Pharmaceutical Industries）公司联合宣布，双方共同研发的fasinumab在治疗因臀部和膝盖骨性关节炎（osteoarthritis， OA）导致的慢性疼痛的临床3期试验中达到共同主要终点以及所有关键次要终点。与安慰剂相比，接受fasinumab治疗的患者感受到的疼痛明显减轻，而且运动能力获得显著改善。

OA是最常见的关节炎类型，全世界有上百万名患者，它是由于骨骼两端具有保护功能的软骨磨损导致的关节炎。患者最主要的症状之一是慢性疼痛，疼痛可能在关节运动时或运动后发生，这同时也会限制患者的运动能力。

再生元和梯瓦公司联合研发的fasinumab是一种人源化的神经生长因子（Nerve Growth Factor, NGF）单克隆抗体。试验结果表明，在接受治疗16周之后，两种不同剂量的fasinumab疗法都能够显著降低患者的疼痛水平。