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大麻素新药治疗效果喜人,显著改善神经疾病症状

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日前,专注于开发大麻素新药的生物医药公司 Biosciences宣布了其在耶鲁大学(Yale University)开展的关于THX-110的2a期临床试验的结果。该研究显示,THR-110显著改善了托雷氏综合征(Tourette syndrome,TS)成人受试者的症状。

托雷氏综合征(TS)是一种抽动综合征(Tic),是较常发生于少年儿童中的神经内科疾病。患者会不由自主地发出声音或者摇晃身体。据估计,该疾病的年发病率为每百万人中有5-10个患者。该疾病会给患者带来精神压力和行为紊乱。而许多在幼年受TS影响的患者的严重症状会持续到成年。

患有TS会给成年人带来一系列独特的挑战,他们往往缺少幼年TS患者所具有的家庭和亲友的支持,而社会偏见和歧视也让患有TS的成年人处境艰难,需要有药物能改善他们的状况。

 由Therapix公司基于大麻素(cannabinoid-based)开发的药物THX-110已经展现出初步证据,能减轻TS成人患者的症状。大麻素又称大麻类物质,是从印度大麻里发现的一组萜酚类化合物,人的大脑和免疫系统中存在有大麻素受体。在医疗领域,大麻素被用于控制癫痫、精神疾病、慢性疼痛等症状。

Therapix开发的THX-110是屈大麻酚(dronabinol,合成大麻素)和棕榈酰乙醇酰胺(palmitoylethanolamide)的组合。除了TS,THX-110也在阻塞性睡眠呼吸暂停和疼痛治疗等方面进行评估。

 据Therapix报道,在一项旨在确认药物安全性、耐受性和可行性的单臂、开放标签2a期临床试验中,16名接受THX-110治疗的TS患者中有6名出现了明显改善,他们的病情按耶鲁整体抽动严重程度评分表(Yale Global Tic Severity Scale Total Tic Score)评定,在12周后评分降低的程度超过25%。

来自耶鲁大学的研究人员也报告了高达7.9(从38.4到30.5)的平均差值,这意味着平均抽动减少了21% ,抽动是患者的反复无意识动作和声音,是TS的疾病特征。

▲Therapix Biosciences公司研发管线(图片 该试验的主要负责人、耶鲁大学儿童研究中心副教授Michael H. Bloch博士认为,这一结果令人鼓舞,因为这些患者对以前的治疗(如抗精神病药物和行为疗法)或者实验性疗法(如托吡酯或深部脑刺激)没有反应。

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