复制人类疾病 世界首批失眠、精神病“基改猴”在中国诞生

一年前，世界上首例体细胞复制猴在中国诞生，一年后，中国科学院宣布，世界首批基因改造复制猴模型完成构建。科研人员首次利用CRISPR/Cas9方法，敲除了猴胚胎生物节律核心基因BMAL1。新华社报导，这标志着中国体细胞复制技术走向成熟，实验用疾病模型猴批量复制成为现实，全球实验动物使用数量有望大幅降低，药物研发驶入快车道。

大公报报导，经验证，5只基改猴模型存在昼夜节律紊乱，并表现出类似精神分裂症的症状。而该研究将生物节律与睡眠问题、精神疾病、免疫炎症反应、早衰等重大疾病联系起来，既可为开发这些疾病的治疗手段提供理论基础，又可将其与临床结合寻求对人类更精准有效的干预方法。

据报导，经过2年的努力，科学家们首次利用CRISPR/Cas9方法，敲除了猴胚胎的生物节律核心基因BMAL1，产生了一批BMAL1缺失的基因编辑猴。研究团队在此基础上，采集了一只BMAL1基因敲除彻底，且睡眠紊乱症状最明显的猕猴的体细胞，通过之前掌握的体细胞复制技术，成功获得了五只BMAL1基因敲除的复制猴。

这一成果，将在中国顶级综合英文期刊《国家科学评论》在线发表，并引起国际同行的高度评价。他们认为，这项研究首次证实通过体细胞核移植技术可以复制成年基因修饰猴，为生产一批无嵌合体的基因修饰猴提供完美的解决方案，这样的复制猴模型对人类疾病研究有重要价值。

据报导，专家指出，实验研究价值更胜普通复制猴，此次制造出了5只基因敲除的复制猴，其细胞核基因型与核供体细胞完全一致，而线粒体基因型则与卵供体猴一模一样，它们的所有基因与生出它们的代孕妈妈则彻底无关。这意味着，复制基因编辑猴技术由此从理论层面迈向了实践层面，中科院神经所有望在未来的神经科学研究中抢先一步。