5月28日，瑞士诺华刚刚获批的一款药品定价超出了大多数人的想象：212.5万美元，折合人民1466.19万元，产品刚上市，就因为这个天价数字迅速引来舆论关注。
这款天价药品由美国食品药品监督管理局（FDA）批准，由瑞士诺华公司用于一次性治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的基因疗法Zolgensma。
这款新疗法名为Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi），于当地时间5月24日在美获批上市，用于治疗两岁以下婴幼儿脊髓性肌肉萎缩症。
作为该适应症的首款基因疗法，它得到了美国药品监管机构的高度评价。
“此次批准是基因和细胞疗法治疗一系列疾病的又一里程碑事件。”美国食品药品管理局（FDA）执行局长奈德・夏普莱斯表示，“伴随着基因疗法每次新药获批，我们见证了这一激动人心的科学领域正从逐渐从概念变为现实。”
“基因疗法产品改变了众多患者的生命轨迹，为他们点燃了生命的希望。没有这些产品，他们可能会面临绝境，甚至死亡。”奈德・夏普莱斯接着表示。
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，是导致儿童死亡的最常见的遗传病，由编码运动神经元存活蛋白的SMN1基因突变引起。SMA患儿脊髓前角运动神经元会出现不同程度的萎缩，肌肉功能逐步丧失。在最严重的形式中，超过90%的SMA病例会致瘫痪且最终致死。每年约有450至500名SMA患儿在美国出生，尽早诊断并开始治疗，以阻止运动神经元不可逆损伤及疾病进展，这对于最严重的SMA临床型患儿尤其重要。
患有脊髓性肌萎缩症的婴幼儿，身体都是软软的，无法正常抬头、吞咽和呼吸。“由于呼吸衰竭，罹患这种疾病的大多数婴幼儿大多都活不过幼儿期。”FDA生物制品评估和研究中心主任彼特・马克斯博士说，“现在， Zolgensma为患儿父母提供了一个新选择，能最大程度地延缓疾病进展，并提高生存率。”
Zolgensma是一种治疗1型SMA的基因替代疗法，用于2岁以下SMA。理论上一次给药长期甚至终生有效，是从本质上治疗此疾病的一次性治疗方案。与Spinraza相比，AveXis的SMA基因疗法AVXS-101更先进、效果更好，这意味着AVXS-101疗法不用再通过脊髓输注，可以通过静脉注射给药。
数据显示，2017年，全球罕见病药物市场总额达703亿美元，年增长率11%，远高于处方药增长率5.3%。据估计，到2024年，孤儿药销售额会达到2620亿美元，占全球处方药的1/5。面对如此高速增长的罕见病用药市场，各跨国外资药企很早开始便加紧了布局。
2017年，罗氏制药总共研发投入106亿美元，其中有相当一部分是投在罕见病领域。目前进入临床研发阶段以及上市阶段的罕见病药物，总共有9个，覆盖超过10种罕见病，已完成和正在进行的临床实验超过50项。除了罗氏外，向罕见病领域加紧迈进的步伐的跨国制药巨头，还包括了法国赛诺菲、瑞士诺华、美国辉瑞、英国葛兰素史克、爱尔兰希尔公司等。
此前，在罕见病药品研发上，很多本土药企并没有太多的创新和仿制动力和能力，不少罕见病用药品种在过了专利保护期之后仍然被原研药厂商独占，但罕见病领域是更容易有成果的研发领域。
2017年至2018年上半年，FDA批准的26个孤儿药中，有超过三分之一的原研公司成立不到15年，因为有这样的突破性产品的上市，使得崭露头角的生物医药公司在短短的15年到20年就可以比肩大药厂，在创新力度上甚至也可以超出大药厂。
在政策红利和外来罕见病新药加速进入的双重刺激下，本土药企能否在罕见病用药领域有更多的创新成果？值得期待。
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