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辉瑞、诺华领衔,全球药厂已砸20亿美元冲刺“史上最贵疗法”

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自从2018年以来,包括辉瑞、诺华在内的十一家药厂已经累计宣布了20亿美元的基因治疗投资计划。这个“一次治疗一百万美元起步”的领域,有望掀起医疗领域的下一个风口。

在最新的媒体采访中,诺华制药透露了5亿美元的基因治疗投资计划,这也是辉瑞投资6亿美元建设基因治疗生产工厂后又一巨头级玩家入场。

在目前的技术水平下,基因治疗的逻辑是通过用正常细胞替换受损或变异细胞,达到一次性治好致命疾病的效果。目前药厂普遍声称这种疗法的公允价值在100万美元左右。同时,基因疗法还有技术难度高、副作用不可知等风险。

虽然又贵又危险,但潜在的需求使得药厂纷纷自建生产基地,以应对第三方承包商费用上升和交付延迟等问题。当然,保护核心疗法的专利以及更好地应对各国药监部门检查和监管也是潜在的原因。

诺华下属基因治疗部门AveXis总裁David Lennon接受采访时表示,外包实验室很难有能力和空间来实践药厂的基因治疗流程。长期来看,将疗法的制造流程控制在公司内部也是切实存在的需求。

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