虽然基因疗法费用堪称天价，但该行业的前景也让无数医药巨头垂涎三尺，不惜下血本进行投资。据报道，罗氏（Roche）已与Sarepta Therapeutics签订了11.5亿美元的基因治疗许可协议，以便在美国之外推出Sarepta针对杜兴氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法并将其商业化。
瑞士制药商罗氏公司周一在一份声明中说，罗氏将先期支付7.5亿美元现金和4亿美元的股权，Sarepta正在研究DMD基因疗法SRP-9001，目前处于临床阶段。
DMD是一种罕见的神经肌肉疾病，全世界每3500-5000个男性婴儿就有一个患有此疾病，会导致严重的肌肉丧失和过早死亡。
罗氏表示，Sarepta还有资格在后续进展中获得高达17亿美元，该协议有望在2020年第一季度完成。
Sarepta将继续负责SRP-9001的临床开发和制造，同时与罗氏公司平均分担全球临床开发费用。本月初，Sarepta另一种DMD药物Vyondys
53已获得美国监管机构批准。
罗氏加紧“攻城略地”
12月16日罗氏还宣布，英国反垄断部门已批准其43亿美元收购位于费城的基因治疗公司Spark Therapeutics。这次收购将使罗氏巩固其A型血友病治疗领域的老大地位，但收购仍需要等待美国监管机构的批准。
罗氏制药针对此类疾病的药品库中已经包含了2018年才获得FDA批准的新药Hemlibra，这款药品今年销售额预期将轻松突破10亿美元。
在目前的技术水平下，基因治疗的逻辑是利用正常细胞替换受损或变异细胞，达到一次性治愈致命疾病的效果。目前药厂普遍声称这种疗法的治疗费用在100万美元左右。基因疗法还有技术难度高、副作用不可知等风险，但其前景亦不可估量。
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