首个治疗发作性睡病的药物获批

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首款针对发作性睡病根源进行治疗的药物。这款药物名为奥维普雷克斯顿（oveporexton），商品名为奥泽弗。发作性睡病是一种慢性神经系统疾病，饱受折磨的患者为此欢欣鼓舞。研究人员也对其寄予厚望，认为它只是未来一批睡眠障碍治疗药物的开端。

据《自然》报道，这类新兴疗法被称为食欲素激动剂，不仅能够缓解发作性睡病的各类症状，还可以直击该病的生物学发病根源，甚至有望用于其他神经精神类疾病的治疗。依托这一全新治疗思路，各大制药企业纷纷布局该赛道。预计到21世纪30年代初，相关市场的年规模将突破64亿美元。

“对于患者、临床医生以及为之耕耘多年的科研人员而言，这是一个无比振奋的时刻。”爱尔兰制药公司Alkermes的医学事务副总裁Barry Lubarsky表示，该企业也在自研发作性睡病治疗药物。

新一代发作性睡病药物可以模拟神经肽食欲素。图中展示了由28个氨基酸构成的其中一种食欲素。图片来源：Laguna Design

全球约有300万人受发作性睡病困扰。1型、2型两种亚型都会造成日间嗜睡、夜间清醒、睡眠瘫痪以及入睡前幻觉。1型发作性睡病还会伴随猝倒症状。

很长一段时间里，发作性睡病的发病机制始终是谜团。20世纪90年代末，研究人员发现，1型发作性睡病患者大脑中往往缺失一种名为食欲素（下丘脑泌素）的肽类物质。食欲素由下丘脑内约7万个神经元合成。1型患者体内这类神经元会发生凋亡，而缺少食欲素，大脑便无法调控睡眠-觉醒周期。2型发作性睡病与食欲素缺乏并不相关，科学家仍在探索它的病因。