体内生成CAR-T细胞治疗研究上取得突破

9月3日，华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科田代实教授团队开展的“慢病毒载体介导体内生成CD19 CAR-T细胞治疗神经系统自身免疫性疾病”Ⅰ期临床研究，在国际医学期刊《新英格兰医学杂志》发表。

论文相关示意图。受访单位供图

该研究对16名难治性神经免疫疾病患者单次静脉输注慢病毒载体，在体内直接生成CD19 CAR-T细胞，未作体外培养改造，也未使用淋巴细胞清除化疗（清淋化疗），为神经免疫疾病的精准治疗和CAR-T技术的广泛应用提供了全新思路。

据介绍，多发性硬化、重症肌无力等神经系统自身免疫性疾病由免疫系统错误攻击自身神经、神经肌肉接头或肌肉组织所致，部分患者经糖皮质激素、免疫抑制剂、生物制剂等规范治疗仍反复发作或持续进展，出现行走障碍、视力损害、肌无力等。

B细胞在这些自身免疫疾病中发挥着重要作用：不仅产生自身抗体，还参与抗原呈递和炎症反应，传统药物多只能部分抑制其功能。CD19 CAR-T细胞可主动识别并深度清除异常B细胞，为重建健康免疫系统创造条件。但传统自体CAR-T需先采集T细胞体外改造、扩增后回输，耗时数周、成本较高，回输前通常还需清淋化疗。

“过去的CAR-T治疗更像是为每位患者单独定制一支细胞部队；体内CAR-T则希望通过一种标准化载体，把‘训练指令’直接送入患者体内，让T细胞在体内完成改造。”研究团队介绍。