美国第一个针对遗传病的基因疗法有望上市

对莱伯先天性黑蒙症患者而言，失明是一经出生就注定，需要一生去逐渐接受的事实。

它是一种在新生儿出生一年内就发病的罕见遗传病，每10万人中有2-3位不幸罹患。捕捉疾病痕迹的场景往往发生在，婴儿的目光不会追随悬挂晃动着的玩偶，对刺眼的光源却毫不避让。

随着年岁增长，患者的视野会是轮廓和阴影的集合，并在中年时，彻底跌入漆黑的失明深渊。而且，无药可医。

对10月中旬，在美国食品药品监管局（FDA）咨询委员会面前做术后陈述的几位莱伯先天性黑蒙症患者来说，他们大多不会后悔自己选择接受了一个基因疗法的临床试验，来对抗失明的到临。

12：0——听取患者反馈和查阅三期临床试验数据后，评估新药安全性与有效性的FDA咨询委员会匿名投了全票，支持美国Spark Therapeutics公司的基因疗法“Luxturna”（针对RPE65基因异常的患者）上市。能否改变莱伯先天性黑蒙症无药可医的局面，只差临门一脚：2018年1月前，FDA将做最后决定。

Carper姐弟俩都患有莱伯先天性黑蒙症，他们都接受了基因治疗的临床试验。若成功上市，这将是美国第一款针对遗传病的正式基因疗法，虽然2016年9月美国FDA快速通道在有争议的情况下有限度地批准了美国Sarepta公司治疗杜氏肌营养不良的基因治疗药物Exondys 51。在全球范围内，第一款矫正遗传病的基因疗法是荷兰UniQure公司2012年在欧洲上市的Glybera。

亲爱的八阕网友：如果您见到这则通知，说明您所访问的网页不是《八阕之地》（popyard.org）的正版网页。而是长期盗取我们内容的野鸡网站。
在此，我们敬请您访问正版网页：popyard.org
http://www.moremorewin.net/imgserver/screen.jpg亲爱的八阕网友：如果您见到这则通知，说明您所访问的网页不是《八阕之地》（popyard.org）的正版网页。而是长期盗取我们内容的野鸡网站。
在此，我们敬请您访问正版网页：popyard.org
http://www.moremorewin.net/imgserver/screen.jpg亲爱的八阕网友：如果您见到这则通知，说明您所访问的网页不是《八阕之地》（popyard.org）的正版网页。而是长期盗取我们内容的野鸡网站。
在此，我们敬请您访问正版网页：popyard.org
http://www.moremorewin.net/imgserver/screen.jpg亲爱的八阕网友：如果您见到这则通知，说明您所访问的网页不是《八阕之地》（popyard.org）的正版网页。而是长期盗取我们内容的野鸡网站。
在此，我们敬请您访问正版网页：popyard.org
http://www.moremorewin.net/imgserver/screen.jpg亲爱的八阕网友：如果您见到这则通知，说明您所访问的网页不是《八阕之地》（popyard.org）的正版网页。而是长期盗取我们内容的野鸡网站。
在此，我们敬请您访问正版网页：popyard.org
http://www.moremorewin.net/imgserver/screen.jpg亲爱的八阕网友：如果您见到这则通知，说明您所访问的网页不是《八阕之地》（popyard.org）的正版网页。而是长期盗取我们内容的野鸡网站。
在此，我们敬请您访问正版网页：popyard.org
http://www.moremorewin.net/imgserver/screen.jpg亲爱的八阕网友：如果您见到这则通知，说明您所访问的网页不是《八阕之地》（popyard.org）的正版网页。而是长期盗取我们内容的野鸡网站。
在此，我们敬请您访问正版网页：popyard.org
http://www.moremorewin.net/imgserver/screen.jpg亲爱的八阕网友：如果您见到这则通知，说明您所访问的网页不是《八阕之地》（popyard.org）的正版网页。而是长期盗取我们内容的野鸡网站。
在此，我们敬请您访问正版网页：popyard.org