日本京都大学团队用iPS细胞揭示眼病发病机制

日本京都大学副教授池田华子(眼科学)的团队27日宣布，已成功使用诱导多能干细胞(iPS细胞)揭示了眼疾“结晶样视网膜变性”的部分发病机制。

该研究利用了如果制作源自患者的iPS细胞，就能在体外再现症状的特点。研究成果27日以后将刊登在《美国科学院院报》网络版上。团队指出“这项研究将有助于治疗和药品研发，力争实现临床应用。”

据团队介绍，结晶样视网膜变性是一种遗传性视网膜变性疾病，若恶化则有可能失明。据估算，日本国内约有患者1500～2000人，具体发病原因不明，也未找到有效的治疗方法。

本次研究中，制作了源自3名五六十岁女患者皮肤细胞的iPS细胞，然后使其转化成视网膜细胞，在体外再现病症。

于是，发现视网膜细胞内存在过量胆固醇，阻碍了分解无用物质的自噬作用。结果引发了细胞变性或细胞坏死。

据悉，将有减少胆固醇作用的化合物“环糊精衍生物”注入由患者iPS细胞制成的视网膜细胞，细胞坏死则有所减少。