近日，一项公布于预印本平台Research Square的研究报告了首例在眼部进行线粒体移植的案例。科学家从一名女性的腿部肌肉中提取了线粒体，并将其注入她的眼睛玻璃体液中治疗失明。该手术虽然没有引发炎症或其他副作用，但恢复眼睛对光的反应效果有限。最终，该女性未能恢复视力。
线粒体是细胞中产生能量的细胞器。健康线粒体移植是一种探索中的治疗由该细胞器受损所致疾病的方法。因为健康线粒体可被受损细胞吸收，在某些情况下甚至能提高细胞存活率并恢复部分组织功能。此前已有人体试验将线粒体移植到心脏和大脑中。
今年2月，一次脑出血导致文章前述女性的视神经和视网膜受损，几乎完全失明，对光照没有瞳孔反应。
小鼠研究显示，将线粒体输送到眼睛玻璃体液中，能提高视神经损伤后神经元的生存率。因此，论文作者、美国西奈山伊坎医学院的神经科学家David Putrino尝试将线粒体直接注入眼睛，以帮助患者恢复视网膜神经节细胞的功能。视网膜神经节细胞是位于视网膜内表面的神经元群体，负责将视觉信号传递到大脑。
5月，研究人员获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的紧急批准，尝试在该女性的眼睛中进行线粒体移植。注射线粒体后，她的瞳孔对光产生了反应，但效果是暂时的，约4周后便消退了。
Putrino和同事使用一种记录大脑电活动的技术，在移植后第3天、第44天和第45天测量到了该女性视觉皮层中存在相当可观的神经活动。而在手术前27天和4天的记录中，未观察到任何此类活动。
Putrino说，尽管瞳孔对光的反应是短暂的，但它“保持在高于移植前的水平”。“移植后开展的视力评估显示，她的左眼能够感知物体形状和阴影。”他补充道。
此外，最令人担忧的免疫反应，即免疫系统攻击外来移植物质也没有发生。Putrino说，术后的检测未发现眼睛出现炎症或损伤迹象。
瑞士巴塞尔分子与临床眼科研究所的线粒体生物学家Temurkhan Ayupov说，该研究表明，将自身线粒体注入眼睛“是相对安全的”，但并未证实线粒体移植的治疗效果。
英国剑桥大学的神经眼科医生Patrick Yu-Wai-Man说，瞳孔反应和神经活动是线粒体移植的直接结果，还是残余神经元功能恢复或波动带来的，这一点仍不清，因为该研究没有“直接证据表明注入的线粒体进入了细胞并维持功能”。
对此，Putrino表示，该研究的目标是确定这种方法的安全性。“我们无法证明疗效，也没有试图去证明。”他补充说，但他们确实观察到了眼部生理变化。
“研究证明可以安全地进行这项操作。我们正与FDA合作，制定一个重复连续注射线粒体的方案，这可能有助于进一步了解该移植是否产生了临床效果。”Putrino说。
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