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胰腺癌治疗迎重大突破 FDA批准新型靶向药

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【侨报讯】美国食品药品监督管理局(FDA)周三批准了一款具有突破性意义的胰腺癌药物。专家预测,这款药物将彻底改变这种以高致死率著称的疾病的治疗方式。

据NBC新闻报道,FDA表示,这款由Revolution Medicines公司研发的药物拉松克(Rasonque)(通用名为daraxonrasib)获批用于治疗已接受过化疗等既往治疗的晚期胰腺癌患者。

在一项涉及500名患者的后期临床试验中,接受该药物治疗的患者生存期约为接受化疗患者的两倍——平均生存期达到13.2个月。

亚利桑那大学图森分校癌症中心血液学与肿瘤学部主任拉赫娜·什罗夫(Rachna Shroff)博士此前告诉NBC新闻,当她在4月份看到试验的初步结果时,她“喜极而泣”。

“对于我们这些治疗胰腺癌的医生来说,这具有巨大的颠覆性意义,”什罗夫说道,“这是史无前例的。”

该药物确实存在副作用,包括起水泡的皮疹、口腔和咽喉溃疡,以及呕吐和腹泻。(曾在临床试验中接受该药物治疗的前内布拉斯加州参议员本·萨斯(Ben Sasse)在春季接受《纽约时报》播客采访时,形容这种皮疹的严重程度简直是“核爆级”的。)

北卡罗来纳大学教堂山分校的药理学家钱宁·德尔(Channing Der)称周三的获批是“胰腺癌治疗史上的一个里程碑时刻”。

“胰腺癌是美国癌症死亡的第三大原因,也是所有癌症中致死率最高的,”德尔在电子邮件中写道,“这仅仅是未来更多医学进步的开端。”

拉松克(Rasonque)作为一种每日口服药物,针对的是KRAS基因的一种突变。这种突变存在于几乎所有的胰腺癌病例中,同时也见于许多肺癌、结直肠癌、卵巢癌及其他癌症中。该基因的作用就像一个控制体内细胞生长的“开关”;突变导致开关卡在“开启”状态,从而刺激细胞失控生长。

科学家们多年来一直知道,如果能针对这一突变采取措施,就有可能迫使开关脱离“开启”状态。但在拉松克(Rasonque)问世之前,相关的尝试均未成功。什罗夫周三表示:“这是 RAS 疗法革命的开端,将给未来的癌症治疗带来根本性变革。”

根据美国癌症协会的数据,预计今年美国将有超过 67,000 人被诊断出患有胰腺癌。

胰腺癌是最难治疗的癌症之一:目前尚无针对该癌症的筛查手段,且早期症状往往不明显,导致大多数患者在确诊时已处于疾病晚期,此时治疗难度极大。作为最常见的胰腺癌类型,胰腺腺癌的五年生存率为 8%。

Revolution Medicines 表示,已有超过 2,000 名患者通过该公司于 5 月启动的“扩大使用计划”(expanded access program)接受了拉松克( Rasonque )治疗。

该制药商表示,拉松克(Rasonque) 一个月疗程的费用(在扣除保险及其他折扣之前)为 39,800 美元。

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