细胞和基因治疗五年持久性

xpert Review of Pharmacoeconomics & Outcomes Research，2026年8月30日

细胞和基因治疗五年持久性：证据回顾及对支付方覆盖的启示

Elias C. Pittos & Joe DePinto

摘要

引言：细胞和基因治疗（cell and gene therapies，CGTs）在单次给药后可能提供持久的临床获益。尽管早期的监管批准通常基于有限的随访数据，但越来越多的美国食品药品监督管理局（U.S. Food and Drug Administration，FDA）批准的CGT现在已从临床试验、注册研究和真实世界证据（real-world evidence，RWE）来源中报告了延长的持久性数据。

涵盖领域：本报告综合了美国FDA批准的CGT的公开长期随访（long-term follow-up，LTFU）证据，重点关注临床获益的持久性及其对支付方覆盖和报销的影响。通过回顾同行评审出版物和公开的会议摘要及演示，识别了已上市CGT的长期疗效和安全性数据。截至2025年12月，21种治疗（62%）报告了延伸至5年或更长时间的随访。本综述考察了现有的持久性证据，并探讨了其与当前围绕持久性相关不确定性的讨论、以及LTFU和RWE在评估CGT结局中作用的相关性。

专家意见：不断增长的LTFU证据表明，在多种CGT平台和疾病背景下均可实现持久的临床获益。尽管仍存在不确定性，但积累的数据可能有助于减少持久性相关的不确定性，并为支付方覆盖、报销和价值评估讨论提供信息。

关键词：

腺相关病毒（adeno-associated viral，AAV）基因治疗

细胞和基因治疗（cell and gene therapy，CGT）

嵌合抗原受体（chimeric antigen receptor，CAR）T细胞治疗

慢病毒载体（lentiviral vector，LVV）基因治疗

长期随访（long-term follow-up，LTFU）

支付方覆盖

真实世界证据（real-world evidence，RWE）

治疗持久性

亮点

截至2025年12月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准的34种细胞和基因治疗（CGT）（不包括脐带血和组织工程产品）中，有21种（62%）现已发表分析报告，显示至少5年的随访结果。