如何解決藥物原始創新能力不足困境？大型隊列和組學技術將成為核心驅動力
2022-06-07 13:50:47
在創新藥研發成功率低、週期長、回報率逐步下降的當前，如何通過現代科技手段破解藥物研發窘境成為業內共識。本期醫藥創新說聚焦多組學技術與醫藥創新跨界融合新機遇,和您一起探討多組學技術的最新成果和在創新藥領域的應用。
超大型隊列和組學數據助力靶點篩選
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以暴露因素與表型的多樣性為特徵，從上世紀50年代開始，隊列研究已經成為經典的現代流行病學病因研究方法。相關研究不斷刷新人類對身體器官和疾病的認知，為後續臨床研究奠定了重要基礎。
南京醫科大學黨委副書記、校長胡志斌指出：從隊列研究入手，在創新藥領域，組學數據不僅可以多維度篩選靶點，加速藥物研發進程，還可用於指導疾病分子分型，實現個體化的精準用藥。隨著人類基因組計劃的實施和完成，基因組時代到來。在後基因組時代，芯片和測序技術同樣在快速迭代，不斷催生技術革新和產業升級，高分辨質譜檢測技術、宏基因組等持續完善測序技術。大型多組學隊列資源庫將成為未來原始創新的核心驅動力。
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分子表型組將成為精準醫療和藥物研究的新趨勢
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以蛋白質組、代謝組為核心的分子表型組，更接近疾病表型，成為精準醫療和藥物研究的新趨勢，分子表型組在藥物研究、靶點研究、機理研究等創新藥研究多個領域，發揮著越來越重要的作用。
相比基因組學與轉錄組學，蛋白質組學和代謝組學在精準診斷的普檢和特檢以及精準治療的創新藥研發和伴隨診斷中具有更加深遠和廣泛的意義。江蘇品生醫療科技集團有限公司首席技術官張偉博士表示，以蛋白質組代謝組為核心的分子表型組能夠實時動態地反映生命活動的狀態，蛋白質組學揭示生命“正在發生什麼”，而代謝組學能揭示“剛剛發生過什麼” 。質譜技術是蛋白質組學、代謝組學的核心檢測技術，在生命組學時代中，質譜將成為精準醫療領域常規底層技術。
隨著質譜技術的成熟、大型多組學隊列的推動，蛋白質組學在藥物研究特別是創新藥研究方面取得諸多進展。
運用蛋白質組進行創新藥研究包含了以化合物為中心的研究（研究藥物本身的特徵）和以機理為中心的研究（研究藥物的作用機理）。以蛋白降解劑（TPD）為例，TPD技術使得不可成藥的蛋白質成為藥物靶標的可能。蛋白質組學在TPD開發中運用廣泛，可以實現從靶標蛋白到蛋白複合體到非靶全蛋白質組的全方位研究。一次75分鐘的全蛋白質組檢測，就可以覆蓋超過8000個蛋白，加速藥物靶點、藥物機理的研究。
品生醫療自主研發創建的qULTRA精準組學平台，是目前國際領先的臨床蛋白質組學、代謝組學研究平台，已通過全球11家實驗室多中心驗證。
qULTRA平台以臨床轉化和應用為導向，獨創標準化、高通量、深度覆蓋的組學提取技術和檢測技術，並自建蛋白質組學、代謝組學譜圖庫，適用於萬人規模級隊列大樣本高通量分析，全部試劑耗材實現國產化，解決了傳統組學研究穩定性差、通量低、成本高的瓶頸問題，有效填補了生命健康科學研究中的技術轉化鴻溝，可以有力支持生物標記物發現、驗證、轉化到臨床應用的全過程，為質譜技術在臨床科研、藥物研發、伴隨診斷等領域拓寬應用場景。在創新藥研發領域，品生醫療qULTRA組學平台可提供蛋白降解藥物（TPD）研究、抗體/ADC/疫苗研究、細胞治療研究等創新藥研究的完整解決方案。
品生醫療qULTRA精準組學平台已在多個醫療項目中進入應用，為多種疾病的精準診療提供了全面方案。如阿爾茨海默病的發生與蛋白組學息息相關，通過質譜技術檢測相關蛋白，為精準了解阿爾茨海默症患者大腦蛋白質網絡的複雜變化，找到有效的預防、治療藥物提供了諸多裨益。品生醫療針對阿爾茨海默病經典生物標誌物檢測，開發了尿液、腦脊液、血液和細胞中Aβ的檢測方法，以及腦脊液、血液Tau蛋白的檢測方法。
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心血管疾病具有高患病率、高致殘率、高死亡率，早期篩查意義重大。構建系統有效的心血管事件預測體系，尋找心血管事件的核心生物學標記物意義重大。神經酰胺與傳統心血管危險因素關係密切，參與動脈粥樣硬化進程，在心血管事件風險預測中有重要的臨床指導價值，具備成為心血管相關生物學標記物的潛能。品生醫療進行急性冠脈綜合徵風險預測模型的開發與驗證研究，是中國首個以代謝小分子為生物標誌物，預測心血管疾病風險的臨床隊列研究，為冠心病患者早期預警提供了科學依據和臨床工具。
利用qULTRA精準組學平台，對非小細胞肺癌、肺腺癌、結直腸癌等腫瘤進行早期診斷標誌物研究，也是推動創新藥原始研發的路徑之一。
針對組學技術本身如何跨越科學研究與臨床研究、臨床轉化的鴻溝，開發其臨床價值？張偉表示，從技術維度來講，品生醫療的精準組學平台已通過全球多中心驗證，在數據可靠性、未知物鑑定、生物通路解讀方面均表現優異，通過平台得到的結果均表現出一致性。推動多組學在臨床落地，就是要了解臨床的需求痛點，只有穩定可靠的結果才能在臨床得到普及推廣。品生醫療希望發揮自身技術優勢，加強產學研協同，推動多組學大隊列數據庫建設，助力組學研究成果的臨床實踐。
